أظهرت دراسة دولية حديثة إمكانية استخدام العلاج الجيني لاستعادة السمع لدى الأطفال والبالغين الذين يعانون من صمم خلقي أو ضعف سمع شديد ناجم عن طفرة وراثية نادرة.
وقاد الدراسة فريق من الباحثين في معهد كارولينسكا بالسويد، بالتعاون مع مستشفيات وجامعات في الصين، حيث شملت 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين عام واحد و24 عاما، جميعهم مصابون بصمم وراثي أو ضعف سمع شديد ناتج عن طفرات في جين يسمىOTOF ، المسؤول عن إنتاج بروتين »أوتوفيرلين«، الذي يلعب دورا أساسيا في نقل الإشارات السمعية من الأذن إلى الدماغ.
وفي العلاج الجيني، استخدم الباحثون ناقلا فيروسيا اصطناعيا من نوع AAV (فيروس غدي مرتبط) لنقل نسخة سليمة من الجين OTOF إلى الأذن الداخلية، عبر حقنة واحدة تُعطى من خلال غشاء يعرف بـ»النافذة المستديرة« في قاعدة القوقعة.
وأظهر غالبية المرضى تحسنا ملحوظا في السمع خلال شهر واحد فقط من تلقي العلاج، واستمر التحسن خلال فترة المتابعة التي امتدت إلى 6 أشهر. وانخفض متوسط مستوى الصوت الذي يستطيع المرضى سماعه من 106 ديسيبل إلى 52 ديسيبل (الانخفاض في الديسيبل يعني تحسنا كبيرا في قدرة السمع، وليس العكس، لأن الأشخاص ذوي السمع السليم يمكنهم سماع الأصوات ذات الشدة المنخفضة، بينما يحتاج المصابون بالصمم إلى أصوات عالية جدا حتى يتمكنوا من سماعها).
وكانت الاستجابة الأفضل لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 5 و8 سنوات، حيث استعادت فتاة تبلغ من العمر 7 سنوات سمعها تقريبا بالكامل، وأصبحت قادرة على التحدث بشكل طبيعي مع والدتها بعد 4 أشهر من العلاج.
وأثبت العلاج فعاليته أيضا لدى المراهقين والبالغين، ما يجعله خيارا واعدا لمختلف الفئات العمرية. كما أكدت الدراسة أن العلاج كان آمنا جيد التحمل، ولم تُسجل أي مضاعفات خطيرة، باستثناء انخفاض طفيف في عدد خلايا الدم البيضاء (العدلات) لدى بعض المرضى.
وقال الدكتور ماولي دوان، أحد معدي الدراسة واستشاري في معهد كارولينسكا: «هذه خطوة كبيرة إلى الأمام في مجال العلاج الجيني للصمم، وقد تحدث تغييرا جذريا في حياة العديد من المصابين«.
وأشار دوان إلى أن الفريق يعمل الآن على توسيع نطاق العلاج الجيني ليشمل جينات أكثر شيوعا مثل GJB2 وTMC1، رغم أنها تمثل تحديات تقنية أكبر. وقد أظهرت التجارب على الحيوانات حتى الآن نتائج مشجعة.
نشرت الدراسة في مجلة Nature Medicine.
هل ترغب بالتعليق على الموضوع؟
لا تتردد في إعطاء تعليقك ومشاركة رأيك